Цивилизация
По данным Всемирной организации здравоохранения, около 3% населения Земля заражены вирусом гепатита С, а около 170 млн являются хроническими больными. В перспективе они рискуют стать жертвами цирроза печени или рака печени. Примерно 3–4 млн американцев (более 1% населения) являются такими хроническими больными, причем их число растет на 40 тысяч в год. В Европе хронических больных около 4 млн.
Исследование, опубликованное на этой неделе в Science, показывает, что препарат SPC3649, качественно новая терапия, направленная на микро-РНК, дает возможность излечить вирус гепатита С.
Лекарство разработано фармацевтами из компании Santaris Pharma A/S, которая является пионером в клинических исследованиях м-РНК и микро-РНК-направленной терапии. РНК-направленная терапия считается ключом к лечению таких заболеваний, как нарушение обмена веществ, инфекционные и воспалительные процессы, рак, а также редкие генетические заболевания.
В ходе доклинических экспериментов SPC3649 успешно подавил функцию miR-122 — экспрессируемой в печени микро-РНК, которая играет важную роль в репликации вируса гепатита С. В результате этого печень шимпанзе, страдавших хронической формой гепатита С, стала более здоровой. Число пораженных вирусом клеток как в печени, так и в крови резко сократилось.
Два больных животных получали по 5 мг/кг препарата в неделю, еще два — по 1 мг/кг. Лечения продолжалось 12 недель, ему предшествовали 17 недель, когда вообще никакая терапия не проводилась. Животные, получавшие по 5 мг/кг, показали хорошую динамику в борьбе с болезнью.
Уровень вирусов сократилась на 2,5 порядка (примерно в 350 раз).
Действие РНК-направленных лекарств основывается на синтетически модифицированных аналогов человеческой рибонуклеиновой кислоты. В результате полученные блокированные нуклеиновые кислоты (Locked Nucleic Acid, LNA) сходны по строению с РНК. Они повышают устойчивость нуклеиновых кислот к метаболизму. LNA-препараты внедряются в самые различные ткани, повышая устойчивость организма.
«Это лекарство работает исключительно хорошо, пока мы наблюдаем его на лечении шимпанзе. Сегодня стандартом является терапия пегилированным интерфероном в сочетании с рибавирином. Но она эффективна только у 50% пациентов и часто вызывает тяжелые побочные эффекты. SPC3649 действует по совершенно другому механизму, поэтому оно более толерантно к неинфицированным клеткам организма. Если дальнейшие испытания пройдут также успешно, оно может сменить традиционный интерферон или выступить в комбинации с ним, значительно повысив эффективность лечения», — отметил Роберт Ланфорд, первый автор публикации.
Что особенно важно, эффективность действия SPC3649 сохранялась после окончания его применения. В течение нескольких последующих месяцев не наблюдалось никаких нежелательных явлений и никаких следов восстановления активности вируса.
Это отличает новое РНК-направленное средство от текущей противовирусной терапии. Обычная терапия не обладает длительной эффективностью, так как вирус постоянно мутирует и развивает устойчивость к вводимому препарату. Блокировка микро-РНК-122 прекращает репликацию вируса без какого-либо отбора устойчивых или неустойчивых мутантных форм вируса.
Сейчас начаты клинические исследования SPC3649. Они проходят первую фазу — опробирование на здоровых добровольцах.