Глухой мальчик обрел способность слышать после генной терапии. Об этом сообщает AFP.
11-летний Айссам Дам родился глухим из-за очень редкой мутации в гене, ответственном за синтез белка отоферлина. Без этого белка волосковые клетки уха не могут преобразовать звуковые колебания в химические сигналы, отправляемые в мозг. Это расстройство составляет 1-8% случав врожденного отсутствия слуха.
4 октября 2023 года он перенес хирургическую процедуру на барабанной перепонке и последующую инъекцию безвредного вируса во внутреннюю жидкость улитки уха. Вирус был модифицирован для транспортировки рабочей копии гена. В результате волосковые клетки начали вырабатывать недостающий белок и нормально функционировать.
Спустя четыре месяца после процедуры, проведенной на одном ухе, у мальчика осталась лишь легкая потеря слуха. Также он сообщил, что впервые услышал голос отца, звуки проезжающих машин и ножницы, стригущие ему волосы. Это стало возможно благодаря более чем 20 годам разработки генной терапии для лечения расстройств слуха.
«Хотя генная терапия, которую мы провели у нашего пациента, заключалась в исправлении аномалии в одном, очень редком гене, работа может открыть дверь для будущего исправления некоторых из более чем 150 других генов, которые вызывают потерю слуха у детей», — заявили в Детской больнице Филадельфии (CHOP), где провели лечение.
Газета New York Times сообщила, что, несмотря на способность слышать, Айссам, родившийся в Марокко, а затем переехавший в Испанию с семьей, возможно, никогда не научится говорить, поскольку развитие речи обычно заканчивается в возрасте пяти лет.
Ранее ученые назвали вирус, который может привести к раку крови.
