Цивилизация
Ученые из Медицинской школы Икана разработали препарат для лечения редких заболеваний, которые делают пребывание на солнце болезненным. Исследование опубликовано в New England Journal of Medicine.
Для людей с группой редких генетических заболеваний воздействие солнечного света может вызвать мучительную боль. В раннем клиническом испытании ученые протестировали препарат на 102 пациентах с одним из двух состояний: эритропоэтической протопорфирией (ЭПП) и Х-сцепленной протопорфирией (Х-ПП).
По оценкам исследований, эти заболевания поражают одного из каждых 75-200 тыс. белых людей. Оба состояния возникают из-за определенных генетических аномалий, которые вызывают накопление химического вещества протопорфирина в крови и слизистой оболочке кровеносных сосудов. Солнечный свет активирует протопорфирин в кровеносных сосудах, что вызывает воспаление, повреждение клеток и сильную боль. Оба расстройства обычно проявляются в детстве.
Стандартный солнцезащитный крем не обеспечивает никакой защиты, хотя солнцезащитный крем с оксидом цинка может помочь. Традиционно основным способом борьбы с расстройствами было оставаться в помещении, а на улице носить закрытую одежду.
В 2019 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило первую терапию ЭПП для взрослых: гормональный препарат Scenesse, усиливающий пигментацию кожи. Имплантат естественным образом растворяется и должен заменяться врачом каждые два месяца.
Новый препарат дерсимелагон принимают внутрь, и он не требует частых походов к врачу. Как и Scenesse, он усиливает пигментацию кожи.
Пациенты были случайным образом распределены для приема дерсимелагона (в большей или меньшей дозе) или таблеток плацебо каждый день в течение 16 недель. Лекарство в среднем увеличило комфортное пребывание на солнце на один час. Обычно дискомфорт появляется у людей в течение 10-30 минут.
У некоторых людей развилась тошнота, появились веснушки и головные боли. Испытание финансировала фармацевтическая компания, разрабатывающая дерсимелагон.