Цивилизация
Управление по санитарному контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (US Food and Drug Administration, FDA) присвоило орфанный статус препарату для лечения миелоидного лейкоза, разрабатываемому компанией «Фьюжн Фарма», резидентом кластера биомедицинских технологий фонда «Сколково». Это означает признание уникальности препарата и значимости проводимого исследования.
По словам Гермеса Чилова, генерального директора компании «Фьюжн Фарма» и одного из разработчиков препарата, признание орфанного статуса лекарства регулятором – это один из ключевых моментов для клинического этапа разработки. «Уникальность проекта в том, что PF-114 — первый таргетный препарат, разработанный целиком в России, полностью в соответствии с современными международными стандартами. Мы очень надеемся на то, что и серию клинических исследований нам удастся провести на самом высоком международном уровне», — рассказал он.
Об уникальности российского препарата рассказал и Кирилл Каем, и.о. старшего вице-президента по инновациям, исполнительный директор кластера биомедицинских технологий фонда «Сколково»: «Разработка инновационных лекарственных препаратов — длительный процесс. Преодоление каждого этапа — победа для команды разработчиков. Я счастлив поздравить компанию «Фьюжн Фарма» с признанием значимости проекта со стороны FDA. Разработка резидента «Сколково» стала первой инновационной российской разработкой, получившей такой статус в США. Мы давно поддерживаем этот проект и желаем компании успешного прохождения всех этапов регистрации препарата».
Компания «Фьюжн Фарма» работает в области создания инновационных лекарственных препаратов, в том числе для терапии резистентных форм хронического миелолейкоза (ХМЛ), включая его резистентные формы. В настоящее время компания исследует молекулу PF-114, селективный ингибитор тирозинкиназы третьего поколения, подавляющий активность специфичного для хронического миелоидного лейкоза химерного белка BCR-ABL.
ХМЛ — один из наиболее распространенных видов лейкоза у взрослых. Ежегодно регистрируются один-два заболевших на 100 тысяч населения. «Несмотря на успехи в лечении хронического миелолейкоза таргетными препаратами, разработка новых препаратов для резистентных больных остается актуальной проблемой, — комментирует Анна Туркина, заведующая научно-консультативным отделением миелопролиферативных заболеваний ГНЦ МЗ России, главный исследователь PF-114, д.м.н., профессор. — Предварительные доклинические исследования убедительно показали, что созданный препарат высокоэффективен для блокирования роста клеток с мутациями, обусловливающих резистентность клеток к воздействию лекарств».
В настоящее время компания «Фьюжн Фарма» проводит первую фазу клинического исследования препарата PF-114, в рамках которой предполагается изучение безопасности и эффективности препарата у резистентных пациентов, а также поиск оптимальной переносимой дозы препарата для дальнейших исследований. Исследование стартовало в августе 2016 года на базе Гематологического научного центра Министерства здравоохранения России в Москве, а с начала 2017 года к исследованию подключился Медицинский исследовательский центр имени В.А. Алмазова Министерства здравоохранения России в Санкт-Петербурге.
