Подписывайтесь на Газету.Ru в Telegram Публикуем там только самое важное и интересное!
Новые комментарии +

Укол от дистрофии

Показана эффективность терапии стволовыми клетками от дистрофии

Инъекции предшественников мышечной ткани способны спасти дистрофиков от смерти и даже восстановить мышечную ткань. Исследователи провели уже две фазы эксперимента — на мышах и на собаках. Правда, половина подопытных всё равно умерли, однако остальным удалось поправиться.

Трансплантация стволовых клеток собакам с симптомами дистрофии заметно улучшила состояние животных. К такому выводу пришла международная группа учёных, в которую вошли представители Италии и Франции.

Для своего исследования ученые выбрали одну из самых распространенных форм заболевания — мышечную дистрофию Дюшена. Несколько лет назад они уже проводили подобные исследования на мышах. Больным дистрофией Дюшена животным вводились здоровые стволовые клетки. Эксперименты дали положительный результат, большинство грызунов поправилось. Но необходимо было повторное исследование для подтверждения, что и сделали авторы предыдущей работы в опытах над собаками.

Для исследования из кровеносных сосудов они выделили определенный вид стволовых клеток — мезоангиобласты, предшественники клеток мышц. Эти клетки находятся в стенках кровеносных сосудов. Наиболее важное качество мезоангиобластов, на которое понадеялись экспериментаторы, — обогащение клеточной ткани здоровым генетическим материалом.

Ученые выделили две группы стволовых клеток: из здоровых собак и из собак, больных мышечной дистрофией. Клетки, выделенные из больных собак, модифицировали, чтобы восстановить мутировавший ген. Пять раз в месяц ученые вводили одной группе больных собак здоровые стволовые клетки, а другой группе — модифицированные.

У собак, которым вводили здоровые стволовые клетки, наблюдались заметные улучшения.

Из 6 собак одна, находившаяся на ранней стадии болезни, поправилась и начала ходить, к двум, у которых была более поздняя стадия дистрофии, также вернулась мобильность. Три не поправились и умерли.

50%-ный результат терапии авторы оценивают как блестящий. Кроме того, ученые предположили, что умершим собакам просто надо было вколоть увеличенную дозу препарата.

Инъекции модифицированными стволовыми клетками не дали хорошего результата, но ученые обнаружили, что количество белка дистрофина в мышцах больных животных всё же увеличилось.

Следующий этап работы — исследование на людях:

«Выполненная работа дала логическую предпосылку для начала клинических экспериментов, которые могут стать эффективной терапией для лечения мускульной дистрофии Дюшена», — сказали исследователи. Ученые полагают, что человеку, больному дистрофией, можно вводить только собственные стволовые клетки, чтобы минимизировать иммунный ответ. А для этого нужно научиться их правильно модифицировать, что и станет темой дальнейших исследований.

Независимые эксперты также воодушевились. Так, директор компании по исследованиям дистрофии мускул доктор Марита Польшмидт заявила: «Мы почувствовали надежду, так как результаты показали, что один шаг для лечения болезни уже точно сделан». Доктор Стивен Мингэ, изучающий стволовые клетки в лондонском Королевском колледже, сказал: «Это отличная работа, продемонстрировавшая улучшение самочувствия собак, а ведь их симптомы болезни очень схожи с человеческими».
Голос предостережения поступил только от Кэя Дэвиса из Окфордского университета: «Использование стволовых клеток для лечения людей обещает большой успех, но развитие терапии такого типа потребует много времени. Хотя исследование и блестящее, ученые должны для начала понять, почему умерли другие собаки».

Загрузка