Вирус с рабочим названием ААV9 может стать отличным вектором для доставки генов или лекарств в центральную нервную систему, отграниченную от кровотока так называемым гематоэнцефалическим барьером – «стеной» из нескольких слоев клеток и мембран, обладающей избирательной проницаемостью.
Брайан Каспар и соавторы публикации в Nature Biotechnology доказали эффективность этого «инструмента» на мышах, но уже в скором времени планируют перейти и на других лабораторных животных.
Гематоэнцефалический барьер (ГЭБ), также как и другие барьеры между кровотоком и отдельными органами – глазами (гематоофтальмический) или яичками (гематотестикулярный), защищают важные ткани от действия собственной иммунной системы, но в первую очередь – от нежелательных веществ.
В фармакологии эту проблему научились частично решать с помощью лиофильных форм препаратов, обладающих большой растворимостью в клеточных мембранах, а потому и способных проникать через ГЭБ, хотя в некоторых случаях создать «проникающую» и при том активную форму так и не удалось.
Каспар предложил использовать в качестве носителя относительно безопасный вирус ААV9, тем более что в него можно встроить необходимые гены и использовать как вектор в генной терапии таких врожденных заболеваний центральной нервной системы как спинальная амиотрофия или болезнь Лу Герига.