Ученые создали соединения, которые действуют как щит, предотвращая связывание патологических белков друг с другом при болезни Гентингтона. Открытие может совершить революцию в терапии этого неизлечимого заболевания, которое приводит к разрушению нервных клеток мозга. Результаты исследования опубликованы в журнале Science Advances.
У пациентов с болезнью Гентингтона есть мутация, которая заставляет белки неправильно сворачиваться и слипаться в мозге. Белковые сгустки мешают работе клеток и в конечном итоге приводят к их потере. По мере прогрессирования болезни пациенты теряют способность говорить, ходить и глотать. Средняя продолжительность жизни составляет 10–20 лет после появления первых симптомов.
В новом исследовании ученые обратили симптомы у мышей с помощью новых соединений. Полимеры предотвращали связывание белков друг с другом. У животных не наблюдалось существенных побочных эффектов, что подтверждает, что терапия нетоксична и хорошо переносится.
Хотя требуется дальнейшее тестирование, исследователи полагают, что когда-нибудь препарат можно будет вводить в виде инъекции один раз в неделю, чтобы отсрочить начало заболевания или смягчить симптомы у пациентов с генетической мутацией.
«Моему другу детства поставили диагноз болезнь Гентингтона в возрасте 18 лет с помощью генетического теста. Сейчас он находится в доме престарелых, потому что ему требуется круглосуточный уход. Я по-прежнему очень мотивирован — как лично, так и научно — продолжать идти по этому пути», — сказал один из лидеров исследования Натан Джианески.
Ранее были получены первые объемные изображения малоизученного органа человека.