Ученые из Первого МГМУ им. Сеченова Минздрава России разрабатывают геннотерапевтический препарат на основе вирусных векторов для лечения синдрома Ашера. Об этом «Газете.Ru» рассказали в Сеченовском университете. Исследование ведется при поддержке фонда исследований и лечения заболеваний сетчатки глаза «РетинаФонд».
Синдром Ашера — генетическое заболевание, которое характеризуется прогрессирующим снижением слуха и зрения. Сначала у человека ослабевает зрение при слабом освещении, он утрачивает способность ориентироваться в сумерках, затем теряется периферическое зрение. Заболевание продолжает прогрессировать и постепенно приводит к полной слепоте. Лекарства, которое бы останавливало этот процесс, пока нет ни в России, ни в мире.
Развитие дегенерации сетчатки при синдроме Ашера связано с мутацией определенного гена. Благодаря вирусным векторам разработанное лекарство доставляет в клетки сетчатки копию гена, «сломанного» при синдроме Ашера, и тем самым останавливает развитие заболевания.
«Наша лаборатория занимается разработкой и испытанием геннотерапевтических препаратов на основе вирусных векторов. В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки», — рассказал «Газете.Ru» заведующий лабораторией Александр Малоголовкин.
Исследователи уже отработали технологию получения вирусных векторов, их очистки и концентрирования, а также создали уникальную генетическую конструкцию и «упаковали» ее в вирусные векторы. Разработку протестировали в лабораторных условиях на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки. Результат показал возможность доставки и работоспособность доставляемой копии гена в клетки. Следующий этап — испытания на лабораторных животных, к которым ученые планируют приступить уже в начале 2024 года.
«Наш геннотерапевтический препарат не вернет зрение пациентам, которые уже его утратили. Наша цель — разработать лекарство, которое будет замедлять развитие слепоты при синдроме Ашера. Мы надеемся, что перспективность такого лечения еще и в том, что оно сможет полностью остановить потерю зрения у тех, у кого пока нет проявлений этого генетического заболевания, ведь чем раньше начать применять в будущем такое лечение, тем больше шансов сохранить возможность видеть», — подчеркнул Малоголовкин.
Ранее в России создали «искусственные мышцы», работающие от переменного тока.