От яда до лекарства, как известно, один шаг. Во-первых, все зависит от концентрации и количества применяемого средства. Во-вторых, у изначально полезного средства впоследствии могут быть обнаружены тяжелые побочные эффекты, практически исключающие его применение по «прямому» назначению. Так начиналось использование морфина, так начиналась и история талидомида, ставшего причиной рождения десятков тысяч неполноценных детей в середине прошлого века. Историю этого препарата в художественной форме подробно рассказал Артур Хейли в своем романе «Сильнодействующее лекарство».
Талидомид, когда-то полностью запрещенный, в последнее время стал возвращаться на рынок, оказавшись эффективным средством для лечения очень серьезных заболеваний (в этих случаях, к сожалению, вопрос деторождения для пациентов уже не стоит). В настоящее время талидомид применяется для лечения проказы, множественной миеломы и других серьёзных онкологических заболеваний. Конечно, препарат не доступен в свободной продаже, его применение регулируется программой Pharmion Risk Management Program (PRMP)
Но потенциал талидомида еще не исчерпан. Как показало исследование, опубликованное в Nature Medicine, он способен также лечить редкие расстройства кровеносной системы, такие как болезнь Рандю-Вебера-Ослера (или врожденная геморрагическая телеангиэктазия, hemorrhagic telangiectasia, HHT).
Это заболевание встречается, по статистике, у одного из 10 тыс. человек и сопровождается частыми тяжелыми кровотечениями, как носовыми, так и внутренними. Источниками кровотечений становятся телеангиэктазии или, попросту говоря, сосудистые «звездочки», стойкое неравномерное расширение мелких сосудов кожи или слизистых оболочек в форме красных пятен. В данный момент нет общепринятой стратегии лечения этого заболевания. Чаще всего лечение ведут хирургическим путем, но прогноз болезни чаще неблагоприятный и выздоровление – скорее редкое исключение.
Французские доктора искали лекарство от ННТ, испытывая различные препараты на мышах, генетически зараженных этой болезнью (чаще всего ННТ носит наследственный характер).
Они обнаружили, что применение талидомида снижает риск тяжелых кровотечений и стабилизирует кровеносные сосуды.
Механизм действия лекарства – активизация работы белка PDGF-B (тромбоцитарного фактора роста). Он стимулирует рост клеток стенок сосудов и укрепляет их, предотвращая кровотечения.
«Лечение талидомидом позволяет устранить дефекты стенок сосудов, которые и вызывают кровотечения. Биопсия ткани слизистой носа подопытных мышей, зараженных ННТ, позволила предположить, что такой же эффект будет наблюдаться у людей, страдающих от этой болезни», — объяснил Франк Лебрин, первый автор работы, сотрудник Коллеж-де-Франс, Париж.
История талидомида — недостаточно проверенного лекарства, употребление которого в качестве снотворного и противорвотного беременными женщинами спровоцировало появление на свет десятков тысяч больных детей, — в свое время всколыхнула весь мир. Для химиков и фармацевтов этот пример стал хрестоматийным для иллюстрации принципиальной разницы воздействия на организм оптических изомеров одного и того же соединения. Задача получения оптически чистых продуктов заняла свою нишу в ряду приоритетов органического синтеза. Правда, в случае самого талидомида (у которого, что называется, один изомер лечит, а другой – калечит) оптическая чистота лекарства не дает необходимого результата, поскольку в человеческом организме изомеры способны переходить друг в друга. Ну а врачам осталось завещание о необходимости очень точно проверять прописываемые беременным препараты и руководствоваться, прежде всего, не комфортом матери при протекании беременности, а соображениями здоровья будущего ребенка.
В период с 1957 по 1961 года на свет появились 40 000 детей с периферическим невритом и от 8 000 до 12 000 новорождённых с физическими уродствами, из них лишь около 5 000 не погибли в раннем возрасте, оставшись инвалидами на всю жизнь.
Некоторые из них сейчас являются известными людьми: французский ди-джей Паскаль Клейман, родившийся без рук, немецкий бас-баритон Томас Квастхофф, родившийся с тяжелыми патологиями рук и ног, и британская художница Элисон Лэппер.